Innovative inhalable gene therapy tested to cure cystic fibrosis/Prueban una innovadora terapia génica inhalable para curar la fibrosis quística

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Cystic fibrosis (CF) is an inherited genetic disease that primarily affects the lungs, pancreas, liver and intestine. It is characterized by the production of thick, sticky mucus that clogs the airways and makes breathing difficult. This is a rare genetic disease that affects approximately 70,000 - 100,000 people worldwide today.

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética hereditaria que afecta principalmente a los pulmones, el páncreas, el hígado y el intestino. Se caracteriza por la producción de moco espeso y pegajoso que obstruye las vías respiratorias y dificulta la respiración. Esta es una enfermedad genética rara que afecta aproximadamente a 70,000 - 100,000 personas en todo el mundo en la actualidad.

It is an autosomal recessive inherited disease, meaning that a person must inherit two copies of the defective CFTR gene (one from each parent) to develop the disease, which is mainly diagnosed in children, often in the first year of life through newborn screening tests. Thanks to advances in treatments, life expectancy has increased significantly in recent decades, and today many affected people can reach adulthood and live to 40-50 years or more.

Es una enfermedad hereditaria autosómica recesiva, lo que significa que una persona debe heredar dos copias del gen CFTR defectuoso (una de cada progenitor) para desarrollar la enfermedad, que se diagnostica principalmente en niños, muchas veces en el primer año de vida mediante pruebas de cribado neonatal. Gracias a los avances en tratamientos, la esperanza de vida ha aumentado significativamente en las últimas décadas, y hoy muchas personas afectadas pueden llegar a la edad adulta y vivir hasta los 40-50 años o más.

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Recently, an innovative inhalable gene therapy has been tested to treat cystic fibrosis. This new therapy aims to replace the defective CFTR gene responsible for the disease with a functional copy, thereby improving lung function and quality of life for patients. One of the historical challenges in the application of gene therapies for cystic fibrosis has been the mucosal barrier in the lungs, which hinders effective delivery of the therapeutic gene to the target cells.

Recientemente, se ha probado una innovadora terapia génica inhalable para tratar la fibrosis quística. Esta nueva terapia tiene como objetivo reemplazar el gen CFTR defectuoso, responsable de la enfermedad, por una copia funcional, mejorando así la función pulmonar y la calidad de vida de los pacientes. Uno de los desafíos históricos en la aplicación de terapias génicas para la fibrosis quística ha sido la barrera mucosa en los pulmones, que dificulta la entrega efectiva del gen terapéutico a las células objetivo.

To overcome this obstacle, Irish company OmniSpirant Limited has developed a platform that uses genetically modified stem cell-derived exosomes. These exosomes can penetrate the thick mucus characteristic of the disease and deliver the functional CFTR gene directly to affected cells in the airways. In addition, exosomes possess anti-inflammatory and regenerative properties, which could help repair existing lung damage.

Para superar este obstáculo, la empresa irlandesa OmniSpirant Limited ha desarrollado una plataforma que utiliza exosomas derivados de células madre modificados genéticamente. Estos exosomas pueden atravesar la mucosidad espesa característica de la enfermedad y entregar el gen CFTR funcional directamente a las células afectadas en las vías respiratorias. Además, los exosomas poseen propiedades antiinflamatorias y regenerativas, lo que podría contribuir a reparar el daño pulmonar existente.

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LENTICLAIR 1 is a Phase 1 clinical trial that aims to evaluate the safety and tolerability of a novel inhalable gene therapy called BI 3720931 in adults with cystic fibrosis who are not eligible for CFTR-modulating therapies. BI 3720931 is an inhalable gene therapy that uses a lentiviral vector to introduce a healthy copy of the CFTR gene into the airway cells of CF patients.

LENTICLAIR 1 es un ensayo clínico de fase 1 que tiene como objetivo evaluar la seguridad y tolerabilidad de una nueva terapia génica inhalable llamada BI 3720931 en adultos con fibrosis quística que no son elegibles para las terapias moduladoras de CFTR. BI 3720931 es una terapia génica inhalable que utiliza un vector lentiviral para introducir una copia sana del gen CFTR en las células de las vías respiratorias de los pacientes con FQ.

It is hoped that this therapy may help improve lung function and reduce the production of thick mucus in these patients. LENTICLAIR 1 is important because it is the first clinical trial in humans to evaluate the safety and tolerability of BI 3720931. The results of this trial will provide valuable information on the potential of this inhalable gene therapy to treat cystic fibrosis.

Se espera que esta terapia pueda ayudar a mejorar la función pulmonar y reducir la producción de moco espeso en estos pacientes. LENTICLAIR 1 es importante porque es el primer ensayo clínico en humanos que evalúa la seguridad y tolerabilidad de BI 3720931. Los resultados de este ensayo proporcionarán información valiosa sobre el potencial de esta terapia génica inhalable para tratar la fibrosis quística.

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https://www.news-medical.net/news/20250220/Inhalable-gene-therapy-tested-for-cystic-fibrosis-treatment-in-the-UK-and-Europe.aspx#:~:text=The%20aim%20of%20the%20new,benefit%20from%20other%20CF%20therapies.

https://www.muyinteresante.com/salud/hallazgo-prueban-terapia-genica-inhalable-fibrosis-quistica.html